FDA绿化Alexion的Soliris治疗罕见的自身免疫性疾病

FDA绿化Alexion的Soliris治疗罕见的自身免疫性疾病

在美国食品和药物管理局（FDA）给了亚力兄制药一个竖起大拇指的的Soliris（依库珠单抗），以治疗在表达特定生物标志成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

NMOSD是一种罕见的疾病，可以攻击中枢神经系统。基本上免疫系统攻击体内的健康细胞和蛋白质，通常在视神经和脊髓中中国机械网okmao.com。大约一半的NMOSD患者有永久性视力问题和瘫痪。该疾病影响美国约4,000至8,000人

该药物在患有该疾病的成人中被批准，其中生物标志物测试抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性，其在约73％的患者中可见。这种疾病在女性和非裔美国人中更常见，首次发病的平均年龄为39岁，但并不仅限于这些人群。它以前被称为Devic's病，常常与多发性硬化症（MS）相混淆。

“NMOSD是一种具有破坏性后果的严重疾病，” Alexion顾问和波士顿马萨诸塞州综合医院神经病学副教授Michael Levy表示。“每次攻击都可能导致潜在的不可逆转后果 - 导致失明或丧失行走能力 - 因此预防复发是治疗的主要目标。经Soliris批准，现在首次获得FDA批准的治疗，以帮助NMOSD患者降低复发风险。“

该批准建立在第三阶段PREVENT试验的数据之上。其中，测试抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者接受Soliris或安慰剂。在38周时，98％的Soliris组无复发，而安慰剂组为63％。通过144周的治疗观察到效果，96％的Soliris组复发无效，而安慰剂组为45％。

欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生劳动省（MHLW）也正在审查用于NMOSD的Soliris 。

Soliris是一流的补体抑制剂。补体是免疫系统的一个组成部分。Soliris抑制补体级联的末端部分中的C5蛋白。补体级联的激活涉及严重罕见和极为罕见的疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）和抗-aquaporin-4（AQP4）抗体阳性神经脊髓炎光谱障碍（NMOSD）。

该药已经在美国，欧洲，日本和其他国家批准用于患有PNH的成人，以及患有aHUS的成人和儿童。它也被批准用于具有抗AchR抗体阳性的gMG的成年人。

“Soliris提供了FDA批准的首个神经脊髓炎光谱障碍治疗，这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病，” FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn说。“这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景。对这种情况进行批准的治疗是我们与制药公司合作的大量工作的最终结果，以加快开发和批准NMOSD患者的安全有效治疗，我们仍然致力于其他罕见疾病的这些努力。

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